Науковець Стівен Гокінг у своєму передсмертному прогнозі щодо майбутнього людства висунув теорію про появу надлюдини внаслідок неабиякого розвитку генної інженерії.
Схоже, американські вчені зробили суттєвий крок у цьому напрямі — їм вдалося під час вагітності лабораторної миші відредагувати ген, аби запобігти летальному порушенню обміну речовин у потомства. Дослідники впевнені, що така технологія допоможе боротися із вродженими захворюваннями людини ще до народження.
Автори роботи — науковці з Медичної школи Перельмана Університету Пенсильванії та Дитячої лікарні Філадельфії (CHOP).
Вони використали CRISPR/Cas9 та base editor 3 (BE3), інструменти для редагування генів, аби знизити рівень холестерину у здорових мишей, та покращити печінкову функцію в іншої групи піддослідних із мутацією, що викликає смертельну хворобу печінки — спадкову тирозинемію першого типу (HT1).
В результаті генного редагування миші не лише вижили, а й виявилися значно здоровішими, ніж їхні побратими, які проходили медикаментозне лікування HT1.
У людей HT1 зазвичай виникає у ранньому дитячому віці. Її можна вилікувати за допомогою нітизинона та строгої дієти. Однак, якщо лікування не допомагає, виникає ризик печінкової недостатності або раку печінки. Тому редагування генів може стати надійною профілактикою захворювань — не лише HT1, а й інших вроджених розладів, що призводять до смерті або тяжких ускладнень у немовлят
Ми використали базове редагування, щоб відключити ефект генетичної мутації, який викликає хворобу. У майбутньому ми плануємо ще й виправити саму мутацію
— розповів Кіран Мусунуру, професор серцево-судинної медицини Університету Пенсильванії та один з авторів дослідження.
