У випробуваннях генної терапії, що тривають зараз в Китаї, беруть участь шестеро дітлахів зі спадковою глухотою. Результати, опубліковані у науковому журналі The Lancet, разючі – п’ятеро маленьких пацієнтів тепер можуть чути, і це лише після однієї ін’єкції. Раніше, цього тижня, також з’явилася новина, що ще одна дитина, яка народилася з глибокою глухотою, може чути після аналогічного лікування, пройденого у США.

Усі піддослідні мають вроджену мутацію гена, що відповідає за білок отоферлін, необхідний для слуху – без цього білка вухо не може «спілкуватися» з мозком. Більш ніж половина випадків втрати слуху у дітей зумовлені генетичними причинами, а мутації отоферліну становлять від 1 до 8 % від цієї кількості. Лікування полягає у «доставленні» робочої версії гена у внутрішнє вухо, чиї клітини потім зчитують його і виробляють білок. За «транспорт» правлять спеціально створені нешкідливі віруси, що переносять ДНК гена. Ген отоферліну великий, тож вченим вдалося розділити його надвоє, і доставити у внутрішнє вухо кожну частину окремо. Тестування на мишах показало, що у внутрішньому вусі ген об’єднується і повертає слух. З людьми теж все вдалося. Схожий метод медики використовують і для лікування одного з різновидів спадкової сліпоти.   

Генна терапія не повертає дітям слух повністю (принаймні поки що), але з нею вони можуть чути звуки приблизно в 45 децибелів (а це звичайна розмова). Науковці називають цей метод «проривом» і вже замірюються на лікування плоду в материнському лоні (що раніше, то краще для розвитку дитини), хоча й кажуть, що залишається багато питань. Поміж них те, чи надовго збережеться ефект лікування, в якому віці його можна застосовувати (попередньо – у будь-якому), і чому деякі пацієнти з підтвердженою мутацією отоферліну не реагують на цей метод (ймовірно – бо мають імунітет до вірусу, що доставляє ген). Та в будь-якому разі дослідження і спостереження за пацієнтами триватимуть, бо результати генної терапії більш ніж просто обнадійливі.

Дивіться також Що таке ДНК

Літературний редактор.

Коменти